Auch die Therapie gestaltet sich bei der DBA unterschiedlich.
Etwa ein Drittel der Erkrankten spricht auf eine Cortisontherapie an, die lebenslang durchgeführt werden muss. Da Cortison jedoch auch wachstumshemmend wirkt, wird sie bei Patienten vor Beendigung des ersten Lebensjahres möglichst vermieden Erst wenn sie älter als ein Jahr sind, erhalten die Kinder eine Behandlung. Dabei wird die Dosis nach dem Körpergewicht des Kindes berechnet. Bei der Behandlung können Nebenwirkungen auftreten wie:
Damit diese unerwünschten Wirkungen frühzeitig erkannt und rechtzeitig behandelt werden können, sollten sich die Patienten regelmäßig zu Verlaufsuntersuchungen im Behandlungszentrum vorstellen.
Ein weiteres Drittel der Erkrankten benötigt regelmäßig Bluttransfusionen.
Normalerweise geschieht das alle drei bis sechs Wochen. So werden optimale Bedingungen zur ausreichenden Sauerstoffversorgung des Organismus und demzufolge für eine altersgerechte Entwicklung der Patienten geschaffen, aber auch der Erhalt der Lebensqualität im erwachsenen Alter sichergestellt. Diese bewirken eine Eisenüberladung im Körper. Um daraus folgenschwere Komplikationen zu verhindern, ist eine dauerhafte Therapie mit eisenausscheidenen Medikamenten notwendig.
Leucin, eine bestimmte Aminosäure, wird auch auf die Blutbildung untersucht. Bevor diese oder eine andere Substanz jedoch einer größeren Anzahl von Kindern und Jugendlichen mit DBA verabreicht werden darf, müssen zunächst noch mehr Erfahrungen über seine Wirkungen und Nebenwirkungen gewonnen werden. Denn nur eine sehr kleine Gruppe von Patienten spricht darauf an.
Es gibt aber auch Erkrankte, die keine Therapie benötigen. Es kann aber auch sein, dass man phasenweise im Laufe des Lebens zu jeder Gruppe gehören kann.
Sowohl Cortisongaben als auch Transfusionen haben das Ziel, den Hämoglobin-Wert des Blutes (Hb) über mindestens 8-9g/dl zu halten.
Nicht nur die Krankheit selbst, sondern auch die Nebenwirkungen der Therapien können eine eingeschränkte Lebenserwartung zur Folge haben. Dennoch ist ein Besuch der Schule, Erlernen eines Berufes… möglich. Da die Erkrankung noch recht „jung“ ist, kann man noch keine Langzeitprognosen geben.
Eine hämatopoetische Stammzelltransplantation bei passendem Spender und jungem Lebensalter stellt bis jetzt die einzige Therapieform dar, die heilen kann. Über eine solche Therapie kann aber nur im Einzelfall entschieden werden. Betroffene können sich im Universitätsklinikum Freiburg von Prof. Dr. med. Ch. Niemeyer und Team umfassend informieren und beraten lassen, sowie in die DBA-Studie aufnehmen lassen.
Sehr selten werden zeitweilige Remissionen beschrieben, während der keine Therapie notwendig ist.